A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche comunicaram nesta segunda-feira (24) o cancelamento oficial do registro condicional do medicamento Elevidys, conhecido cientificamente como delandistrogeno moxeparvoveque. A decisão, publicada no Diário Oficial da União, atendeu a um pedido formal da própria empresa farmacêutica. O registro condicional é uma prerrogativa regulatória que permite a utilização ou comercialização temporária de produtos farmacêuticos no Brasil, enquanto dados adicionais de eficácia e segurança são compilados e avaliados.
A interrupção do registro foi motivada pela constatação de que as informações fornecidas pela fabricante, referentes ao Elevidys, até o presente momento, não satisfaziam as exigências regulatórias necessárias para a manutenção de sua autorização temporária no país. Tal cenário ressalta a rigorosidade dos critérios da Anvisa na avaliação de novos tratamentos, especialmente aqueles destinados a doenças complexas.
Anvisa e Roche Cancelam Registro de Elevidys para Doença Rara
A Anvisa enfatizou que o cancelamento do registro do Elevidys não exime a empresa de suas obrigações essenciais de acompanhamento de todos os pacientes que foram expostos ao medicamento. Essa responsabilidade se estende aos participantes de estudos clínicos e aos integrantes de programas de acesso existentes, incluindo as crianças brasileiras que receberam o Elevidys no período compreendido entre dezembro de 2024 e julho de 2025. Tal medida garante a continuidade da assistência e monitoramento de indivíduos já impactados pelo tratamento, priorizando a segurança e a saúde da população.
O medicamento Elevidys era direcionado ao tratamento de pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma patologia genética rara de caráter progressivo. A DMD é caracterizada por um comprometimento significativo da musculatura, resultando em perda de massa muscular e fraqueza progressiva. Esta condição debilitante surge devido à deficiência na produção adequada de distrofina, uma proteína vital para o bom funcionamento e integridade das fibras musculares, cujas células não conseguem regenerar ou reparar-se eficientemente.
O percurso regulatório do Elevidys no Brasil foi marcado por diversas etapas. O registro condicional para o fármaco foi inicialmente concedido pela Anvisa em dezembro de 2024. Este status foi atribuído em caráter de excepcionalidade, condicionada à apresentação subsequente de um conjunto de dados complementares sobre a sua eficácia e o perfil de segurança em longo prazo. Naquela época, a autorização especificava o tratamento para pacientes de Distrofia Muscular de Duchenne deambuladores, ou seja, crianças que mantinham a capacidade de caminhar, com ou sem auxílio, e que tinham entre 4 e 7 anos de idade, além de atenderem a critérios clínicos e laboratoriais específicos pré-definidos para inclusão no programa.
Em julho de 2025, a agência reguladora impôs uma suspensão à comercialização do Elevidys no território nacional, através da Resolução (RE) 2.813/2025. A medida cautelar foi tomada em resposta a relatórios de eventos adversos graves, incluindo casos fatais de insuficiência hepática aguda, observados em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos. Esta decisão demonstrou a proatividade da Anvisa em zelar pela saúde pública e reagir a alertas de segurança emergentes de outros mercados internacionais.
A gravidade dos alertas de segurança relacionados ao Elevidys ganhou destaque em junho deste ano (2026), durante uma audiência pública na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados. Nela, foram formalmente relatadas e discutidas as preocupações crescentes acerca dos riscos associados ao uso do medicamento, intensificando a necessidade de revisão de seu registro. A Anvisa, desde a efetivação da suspensão, empreendeu uma série de exigências formais à Roche, a empresa detentora da licença do medicamento. Entre as solicitações cruciais, destacava-se a apresentação de dados consolidados e aprofundados sobre a segurança do produto, com um foco particular na insuficiência hepática aguda, uma complicação que gerou grande preocupação.
Imagem: agenciabrasil.ebc.com.br
Durante o período de suspensão e análise, a Roche demonstrou engajamento, apresentando informações adicionais e mantendo uma interação contínua com a Anvisa, em cumprimento às obrigações regulatórias vinculadas ao registro condicional. Em comunicado oficial, a empresa reforçou seu comprometimento com o programa clínico do Elevidys e com a tarefa de fornecer as evidências necessárias para futuras avaliações.
Anvisa e Roche reafirmaram, conjuntamente, seu compromisso inabalável com a saúde e bem-estar da população, sublinhando a importância de decisões regulatórias que se baseiem nas melhores evidências científicas disponíveis. Essa postura é particularmente relevante no campo das terapias avançadas, que representam esperança para o tratamento de doenças raras e graves, como a Distrofia Muscular de Duchenne.
Em um desenvolvimento paralelo e animador para a comunidade de pacientes com DMD, a Anvisa concedeu, na última quinta-feira (13 de agosto de 2026), a aprovação do registro de um novo medicamento indicado para a mesma condição: o Duvyzat (givinostate). Estudos clínicos promissores indicaram que o Duvyzat tem a capacidade de retardar significativamente a progressão da Distrofia Muscular de Duchenne, oferecendo uma nova perspectiva terapêutica para os afetados por essa enfermidade debilitante.
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Este cenário de cancelamentos e novas aprovações ilustra a dinâmica complexa e rigorosa do processo regulatório de medicamentos para doenças raras no Brasil. Para continuar acompanhando análises detalhadas sobre importantes decisões de saúde e o panorama de inovações e desafios na medicina brasileira, permaneça conectado à nossa editoria de Análises.
Crédito da Imagem: Matheus Brasil/Ministério da Saúde
